De behandeling

Hoe en waarom kan de Hematopioetic Stem Cell Transplantation Multiple Sclerose stoppen?  

Wat is MS?

Multiple sclerose, meestal afgekort tot MS, is een aandoening van het centrale zenuwstelsel en waarschijnlijk een auto-immuunaandoening. Het is dus geen spierziekte, in tegenstelling tot wat veel mensen denken. De ziekte wordt getypeerd door de aantasting van zenuwvezels door afweercellen van het immuunsysteem. De impulsgeleiding in de zenuw wordt verstoord, waardoor bij de patiënt neurologische stoornissen zoals krachtvermindering kunnen ontstaan. MS is waarschijnlijk een auto-immuunaandoening. Dat wil zeggen dat het immuunsysteem eigen weefsel beschadigt, in dit geval delen van het centraal zenuwstelsel (hersenen en ruggenmerg). Er is nog veel onbekend over het precieze mechanisme. De oorzaak van de ziekte is onbekend, maar algemeen wordt aangenomen dat MS ontstaat door een samenspel van genetische en omgevingsfactoren.

HSCT stamceltherapie

HSCT staat voor hematopoietische stamceltherapie.

HSCT staat voor hematopoietische stamceltherapie. Kort gezegd kan deze behandeling werken doordat het geheugen van het immuunsysteem geheel of gedeeltelijk gewist wordt. Bij deze behandeling worden autologe (dus van de persoon zelf) stamcellen gebruikt die aanwezig zijn in het beenmerg en in het bloed, zogenaamde hematopoietische cellen. Het doel van HSCT is het afweersysteem “resetten” zodat ontstekingscellen niet langer de myeline in de hersenen en het beenmerg aanvallen, zoals het geval is bij mensen met een actieve vorm van MS. Stamcellen zijn erg belangrijk voor het repareren van schade in het menselijk lichaam. Vanuit stamcellen kunnen verschillende andere soorten cellen ontstaan. In dit geval worden stamcellen uit het bloed gebruikt. Deze kunnen verschillende type ontstekingscellen vormen en daarmee het afweersysteem opnieuw opbouwen. Dit type stamcel kan echter geen organen of weefsels herstellen. HSCT kan daarom echte zenuwschade niet herstellen.

Hoe gaat (autologe) HCST bij MS in zijn werk?

De beschadigingen bij MS zijn geïnfiltreerd met uit bloed afkomstige immuuncellen. Hieronder bevinden zich ook T- en B- lymfocyten die de myeline producerende cellen lijken aan te vallen en te beschadigen. We weten niet waardoor deze aanval wordt veroorzaakt, maar het proces heeft bijna zeker betrekking op het niet juist functioneren van het immuunsysteem. Het doel van HSCT bij MS is om het bestaande immuunsysteem met immunosupressieve chemotherapie te zuiveren en door middel van HSCT nieuwe, gezonde immuuncellen te genereren. Dit proces wordt, zeer ingenieus, “resetting of the immunological clock” (het terugzetten van de immunologische klok) genoemd. Dit betekent dat in principe volwassen cellen van het immuunsysteem die de hersenen aanvallen, kunnen worden geëlimineerd en worden vervangen door nieuwe, onschadelijke cellen. Recent onderzoek heeft aangetoond dat dit “resetten” van het immuunsysteem ook daadwerkelijk plaatsvindt en dat de thymus (zwezerik), het orgaan waar hematopoïetische voorlopercellen zich ontwikkelen tot volwassen T-lymfocyten, na HSCT opnieuw wordt geactiveerd. Hierdoor neemt het aantal T-cellen, waaronder mogelijk ook “regulerende” T-cellen die de auto-immuunaanvallen onderdrukken toe.

Wat kan HSCT doen voor mensen met MS?

Anno 2016 hebben meer dan 1.600 mensen over de hele wereld een (autologe) hematopoïetische stamceltransplantatie ondergaan. Hoewel gerandomiseerd gecontroleerd onderzoek, dat nauwgezet de effectiviteit bepaalt, nog niet is afgerond, geeft de analyse van de tot nu toe gerapporteerde resultaten een indicatie van wat men met deze behandeling op dit moment wel en niet kan bereiken. Allereerst heeft HSCT in het algemeen een positief effect laten zien op de onderdrukking van ontstekingen en de ontwikkeling van nieuwe plaques zoals aangetoond met MRI bij gemiddeld 80% van de patienten. Bij een meerderheid van de behandelde mensen stabiliseerde en verbeterde zelfs de bestaande neurologische beperking. Hoewel HSCs in principe kunnen transformeren in elk nageslacht van een cel, inclusief neurale of myeline producerende cellen, weten we niet of HSCs daadwerkelijk kunnen helpen neurale structuren die al door MS zijn beschadigd, te herstellen.